La HAS ralentit l'accès à Qalsoda, ce qui constitue un revers pour les patients de Charcot

Une récente décision de la Haute Autorité de Santé (HAS) a anéanti les espoirs des patients atteints d'une forme rare de la maladie de Charcot. En refusant temporairement l'accès anticipé à Qalsody, les autorités sanitaires françaises ont déclenché une vive polémique. Cette décision, motivée par l'incertitude sur l'efficacité du traitement, a suscité de vives critiques de la part des associations de patients.
Qalsody, un médicament à base de tofersen, offrait un grand espoir aux patients souffrant d'une forme spécifique de la maladie de Charcot. Ciblant une mutation génétique spécifique, SOD1, ce traitement visait à ralentir la progression de cette pathologie neurodégénérative et ainsi offrir un répit précieux aux personnes touchées par la maladie.

L'approbation du médicament par les autorités sanitaires américaines et européennes a suscité un enthousiasme sans précédent au sein de la communauté médicale et parmi les patients. Cependant, en France, la HAS a atténué cet enthousiasme en refusant l'accès anticipé au médicament. Cette décision, motivée par des réserves sur l'efficacité du traitement, a suscité une énorme controverse et une profonde déception parmi les patients et leurs proches.

MOTIFS DE LA DÉCISION DE LA HAS
La décision de la HAS de refuser l'accès anticipé à Qalsody repose sur une analyse rigoureuse des données cliniques fournies par le laboratoire Biogen. Bien qu'ils montrent une tendance positive, les résultats de l'essai de Phase III n'ont pas encore permis d'établir une réelle différence dans l'efficacité de Qalsody et du placebo pour améliorer l'état des patients.

En outre, l'autorité sanitaire a souligné l'importance de disposer de données plus précises sur l'évolution du marqueur biologique, les neurofilaments, pour confirmer l'impact du traitement sur la progression de la maladie.

Ces éléments, qui sont en phase expérimentale, conduisent la HAS à conclure provisoirement que les bénéfices de Qalsoda ne sont pas encore suffisamment établis pour justifier un accès anticipé, malgré l'urgence de la situation.

Il faudrait donc attendre un éventuel avis positif pour savoir si ce médicament sera pris en charge par l'assurance maladie ou si les patients doivent s'adresser à leur mutuelle pour bénéficier d'un remboursement intégral.